Unikalna terapia genowa będzie dostępna dla pacjentów w Anglii.


Narodowa Służba Zdrowia Anglii podpisała umowę z firmą Vertex Pharmaceuticals Inc., aby umożliwić pacjentom skorzystanie z nowej terapii genowej. Ta technologia, znana jako CRISPR, może być wykorzystana do leczenia pacjentów z ciężką postacią beta-talasemii. Zgodnie z umową pacjenci będą mogli otrzymać leczenie poprzez infuzję Casgevy, która wprowadzi precyzyjne zmiany w ich DNA i pozwoli im uniknąć regularnych transfuzji krwi. To może dać nadzieję dla ponad 460 pacjentów w Anglii.
Zazwyczaj koszt leku wynosi 2,1 miliona dolarów, ale teraz będzie dostępny po obniżonej cenie dzięki Funduszowi Leków Innowacyjnych. Ważne jest zauważyć, że mimo, iż badania wykazały pozytywne rezultaty, skutki terapii na dłuższą metę wymagają dalszych badań.
AstraZeneca Plc i inne firmy farmaceutyczne wyrażają zaniepokojenie dotyczące systemu wyceny leków w Wielkiej Brytanii. Obawiają się, że może to ograniczyć dostęp pacjentów do nowych leków i zmniejszyć inwestycje w kraj.
To wielkie osiągnięcie w leczeniu chorób genetycznych i otwiera nowe możliwości dla pacjentów, którzy dotychczas nie mieli skutecznych metod leczenia.
Czytaj także
- Rząd uprościł dostęp do usług społecznych dotyczących wsparcia: kogo to dotyczy
- Była żona Maksima Nelipy opowiedziała o konflikcie z bratem zmarłego z powodu wypłat
- Pięciokrotny wzrost. Wywiad podał, ile »szahidów« Rosja produkuje co miesiąc
- Liczba pracujących emerytów w Niemczech osiągnęła rekord
- «Wróciłem!» Obrońca wzruszająco rozmawiał z mamą po powrocie z niewoli (wideo)
- W Italii mężczyzna zaatakował wolontariuszy, którzy zbierali podpisy na rzecz przystąpienia Ukrainy do UE